Naděje nemocných
Genová revoluce přichází. Zatočí s rakovinou nebo depresemi?

Vyléčí rakovinu, AIDS nebo vážné vrozené vady. Genová terapie je považována za zázrak, který bude zachraňovat životy. Doprovázejí ji však smrtelné omyly. Rok 2017 má být přelomový. Geny promění tvář medicíny, předpovídají vědci.

Měl to být zázračný vynález, způsob, jak na smrt nemocné lidi vracet do normálního života. Když v roce 1990 poprvé použil genovou terapii americký lékař William French Anderson a pomohl čtyřleté dívce s vážným vrozeným onemocněním imunity, svět žasl. Léčba založená na umělém vkládání správně naprogramovaných genů do poškozené lidské DNA byla okamžitě označena za zbraň, která postupně zlikviduje většinu dědičných poruch. A nejenom to.

Vědci a lékaři v nové metodě rychle spatřili možnost, jak účinně bojovat s různými formami rakoviny či strašákem jménem AIDS. Výzkumníci se v laboratořích předháněli ve zdokonalování postupu i více či méně reálných vizích, co všechno bude jednou možné.

O devět let později ale ukázaly kouzelné geny svou druhou tvář: při klinických testech adenovirů upravených genovými inženýry zemřel dobrovolník Jesse Gelsinger. Už následující rok se sice tým francouzských lékařů pod vedením Alaina Fischera chlubil, jak díky genové terapii pomohl čtrnácti chlapcům s fatálním selháním imunity. Někteří z nich se skutečně uzdravili, u jiných však geny časem zmutovaly a pacienti onemocněli leukemií. Euforii smetla masová skepse.

Čtvrtstoletí nejistých experimentů ale podle vědců končí. Přední výzkumníci odhalují objevy, které prý změní tvář současné medicíny. "Končí léta slibů, přichází doba, kdy geny budou uzdravovat," tvrdí vědci. Jaké zbraně v laboratořích skrývají? A co všechno budou upravenými geny léčit.

1. Naděje pro slepé

Experiment skupiny lékařů z amerického Dallasu vypadá na první pohled jako těžko uvěřitelné sci-fi. Pomocí genu speciálních řas citlivých na světlo odstartovali minulý rok pokus, na jehož konci by mělo být uzdravení pacienta, jenž je od narození nevidomý. Gen zajišťující reakce řas na světlo voperovali chirurgové přímo do oka dobrovolníka a předpokládají, že postupně zajistí správnou funkci sítnice a pacient začne časem vidět. Byť zřejmě jenom černobíle.

Jde o vůbec první případ, kdy byl do lidského těla lékaři vložen gen jiného organického druhu. Doktoři zatím nepočítají s tím, že původně slepý pacient uvidí všechny předměty stoprocentně ostře. "Velkou výzvou pro nás nyní je, aby ti lidé rozpoznávali poblíž stojící osoby či mohli třeba bezpečně přejít silnici," říká vedoucí chirurgického týmu David Birch. Převratný experiment v optogenetice patří mezi nejsledovanější klinické studie současnosti. Pokud skoční úspěšně, lékařům prý umožní lepší pochopení procesů v mozku, jež jsou zodpovědné třeba také za Parkinsonovu chorobu či schizofrenii.

2. Konec krvácení

Hemofilie je onemocnění projevující se poruchou srážlivosti krve. U některých pacientů je tak vážné, že bezprostředně ohrožuje jejich životy a pravidelně musejí absolvovat nepříjemnou a finančně nákladnou léčbu. Jinak by vykrváceli. Právě do genové terapie vkládají hemofilici velkou naději.

Vědci úspěšně testují postupy, s jejichž pomocí by mohli do lidských buněk vpašovat upravenou část DNA obsahující kód potřebný k tvorbě srážecího faktoru. Opravené buňky by se následně postaraly o jeho správnou produkci a potřebné doplnění hladiny faktoru v krvi. Velký potenciál genové terapie při léčbě hemofilie potvrdily i nedávno uskutečněné experimenty, například ten provedený výzkumníky z Filadelfie. K zastavení krvácení jim stačila jediná dávka vhodně zvolených genů.

3. Překopání DNA

Kromě pokusů na zvířatech používali vědci při úpravě lidské DNA dlouhou dobu metodu, kdy do organismu dodali upravenou genetickou informaci. Ta lidskou DNA buď opravila, nebo "vypnula" některé její nežádoucí funkce. Jakýchkoli změn bylo zkrátka dosahováno tím, že se k porušeným genům přidávaly nové. Od konce loňského října to už tak docela neplatí.

Lékaři na Sečuánské univerzitě v čínském městě Čcheng-tu použili k léčbě pacienta trpícího agresivní formou rakoviny poprvé metodu CRISPR-Cas9. Založená je na dodání enzymu Cas9, který umí v dvoušroubovici DNA najít poškozené místo, vystřihnout ho a nahradit správným genem. Podle prvních zpráv se pacientovi daří dobře, podrobnější výsledky experimentu by měly být zveřejněny v dubnu.

Zmíněný postup je oproti dosud používané metodě výrazně snazší a zároveň bezpečnější. Citelně totiž snižuje riziko poškození genetické informace. V Evropě či USA je sice tato terapie kvůli nedostatečnému prověření zakázaná, lze ale čekat, že už následující měsíce mohou mnohé změnit. "Myslím si, že to spustí Sputnik 2.0, biomedicínský souboj mezi Čínou a Spojenými státy," předpovídá v rozhovoru pro vědecký časopis Nature jeden z největších světových odborníků na imunoterapii Carl June. S podobným experimentem by měl v příštích měsících pomáhat v USA.

 4. Zbraň na rakovinu

Původně se předpokládalo, že bude genová terapie sloužit hlavně při léčbě vrozených chorob. Většina výzkumů i klinických studií se však nyní věnuje rakovině. Velký trumf v léčení zhoubné choroby vidí lékaři právě ve zmíněné metodě CRISPR-Cas9. "Možnosti, které nám tato technologie nabízí, jsou neuvěřitelné," říká onkolog Naiyer Rizvi z Lékařského centra Kolumbijské univerzity v New Yorku.

Poznatků genového inženýrství využívají lékaři také třeba při reprogramování tzv. T-lymfocytů, bílých krvinek, které dokážou ničit nádorové buňky. Velké naděje jsou vkládány do klinických studií, jež by měly v březnu odstartovat na Pekingské univerzitě. Zaměřeny budou na možnosti genové terapie při rakovině močového měchýře, prostaty a ledvin.

5. Navždy mladý

Výsledky výzkumu, který provedli odborníci ze Salkova institutu biologických studií v kalifornském městě La Jolla, jsou známy necelý měsíc. A nelze si při nich nevzpomenout na kasovní trhák Navždy mladý s Melem Gibsonem. Zatímco hollywoodská hvězda zůstala bez vrásek díky tomu, že byla zmrazena, kalifornští vědci prý objevili způsob, jak omladit organismus pomocí speciální metody genové terapie. Během šestitýdenního pokusu ji vyzkoušeli na laboratorních krysách. Nejcitelněji se omlazení projevilo na kvalitě jejich kardiovaskulární soustavy, pevnosti páteře a výrazně vyšší schopnosti regenerace po drobných úrazech. Vedoucí výzkumného týmu, genetický inženýr Juan Carlos Izpisua Belmonte, naznačil, že nové poznatky by mohly posloužit k léčení neduhů spojených se stárnutím organismu.